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ETUDE : Masitinib oral dans les formes progressives de SEP

Résultats positifs de phase 2B pour le Mastinib

Le masitinib est un nouvel inhibiteur de la tyrosine kinase administré par voie orale qui cible les mastocytes et les macrophages, des cellules importantes pour l'immunité, en inhibant un nombre limité de kinases. Par son activité sur les mastocytes et la microglie et par conséquent l'inhibition de l'activation du processus inflammatoire, le masitinib peut avoir un effet sur les symptômes associés à certaines maladies inflammatoires et du système nerveux central et la dégénérescence de ces maladies, comme la SEP.

L'essai de phase 2B /3 était une étude prospective, multicentrique, randomisée (2: 1), en double aveugle, contrôlée par placebo, en 2 groupes parallèles évaluant le masitinib oral en tant que traitement de la sclérose en plaques progressive (SEP) testée à 4,5 mg / kg / jour et 6 mg / kg / jour. les patients éligibles étaient âgés de 18 à 75 ans, avec un score EDSS (échelle de handicap) de 2.0 à 6.0, et ont été traités pendant 96 semaines Le critère d'évaluation principal était un changement absolu par rapport à la ligne de base de l'échelle EDSS (échelle de handicap).

L'étude de phase 2B /3 a inclus 301 patients dans le bras de traitement à 4,5 mg / kg / jour (200 traités avec du masitinib et 101 traités avec un placebo). Le masitinib a significativement retardé la progression de la maladie, mesurée par le temps nécessaire pour atteindre un score EDSS de 7,0 (correspondant à une incapacité suffisamment grave pour que le patient soit limité à un fauteuil roulant). Il n'y a pas eu d'amélioration significative par rapport au placebo à la dose plus élevée de masitinib (6 mg / kg / jour).

La proportion de patients présentant au moins un événement indésirable était de 95% pour le masitinib (4,5 mg / kg / jour) contre 87,1% pour le placebo. La sécurité était conforme au profil de tolérabilité connu du masitinib.

« Les personnes atteintes de formes primaires progressives (PPMS) et progressives secondaires non actives (nSPMS) de SEP représentent la moitié de tous les patients. Alors que de nombreux traitements basés sur le ciblage des cellules B et des cellules T du système immunitaire adaptatif sont disponibles pour les patients atteints de formes récurrentes, ces stratégies ont échoué ou ont eu des résultats non concluants en PPMS et nSPMS. Par conséquent, il reste un besoin médical très élevé pour les personnes atteintes de PPMS et de nSPMS.
Le masitinib ne cible pas le système immunitaire adaptatif et les résultats de cette étude représentent une percée scientifique car c'est la première fois que la nouvelle stratégie de ciblage du système immunitaire inné via les mastocytes et la microglie a été en mesure de ralentir considérablement la progression de l'incapacité clinique dans les formes progressives de SEP.
Ces données sont extrêmement encourageantes et peuvent donner un nouvel espoir aux patients atteints de SEP progressive
».
Patrick Vermersch, professeur de neurologie à l'Université de Lille et chercheur coordinateur de l'étude.

Communiqué de presse de AB Sciences du 20 février.

Dernière mise à jour : 26/11/2020
Appelée SEP ou multiple sclerosis en anglais, la sclérose en plaques est une maladie neurologique qui détruit la gaine de myéline. Qu’elle soit de forme rémittente (à poussées) ou de forme progressive, il n’existe à ce jour aucun traitement curatif de cette affection. La Fondation ARSEP œuvre depuis 1969 avec ses bénévoles, aux côtés des facultés, de l’INSERM, du CNRS et de différents instituts de recherche médicale, dont l’ICM et Pasteur.