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Transplantation de cellules souches neurales chez des personnes atteintes de sclérose en plaques secondairement progressive : Essai clinique de phase I 

Un essai de phase I avec des cellules souches neurales greffées chez des personnes atteintes de sclérose en plaques (SEP) secondairement progressive révèle que le traitement n’entraine pas d’effets secondaires graves et bloque la progression de la maladie.

L’objectif primaire de cette étude était de déterminer la faisabilité, la sécurité et la tolérance de la transplantation de cellules souches/progénitrices neurales humaines pour le traitement de la sclérose en plaques secondairement progressive.

Dans cette étude ouverte (sans groupe contrôle) de Phase I, les chercheurs (UK et Italie) ont suivi durant un an, 15 personnes atteintes de SEP secondairement progressive âgées de 38 à 57 ans présentant des niveaux élevés d'invalidité. Les patients ont reçu des cellules souches/progénitrices neurales issues d’un fœtus (après avortement spontané) injectées directement dans leur cerveau. Ils ont également dû prendre des médicaments pour réduire leur système immunitaire pendant la moitié de la période de suivi. Les patients ont ensuite été suivis pendant 12 mois.

Aucun décès lié au traitement ni événement indésirable grave n’a été observé. Tous les participants ont montré une stabilité des résultats cliniques et de laboratoire, ainsi que de la charge lésionnelle et de l'activité cérébrale (IRM), par rapport à l'entrée dans l'étude.

Les chercheurs ont également surveillé les changements dans le processus métabolique du cerveau c'est-à-dire la manière dont celui-ci produit de l'énergie au cours des 12 mois car des études antérieures avaient montré qu’une modification du métabolisme pouvait reprogrammer les cellules immunitaires. Ils ont observé des éléments indiquant que la thérapie par cellules souches avait affecté le métabolisme et aurait pu avoir un effet anti-inflammatoire.

L’absence d’effets indésirables et de progression sont des éléments rassurants qui représentent une étape importante dans l’utilisation de cellules souches neurales dans la SEP. Toutefois, l’effectif, 15 personnes, était faible. Cette étude demande à être confirmée chez un plus grand nombre de personnes et sur une plus longue durée de suivi afin de déterminer l’efficacité et la sécurité de ce traitement. Il sera également nécessaire d’analyser les modifications métaboliques observées.

MA Leone et collaborateurs, UK et Italie. Cell Stem Cell, Novembre 2023.